Nur rund 5 bis 6 Prozent der geschätzten 7.000 bis 10.000 seltenen Erkrankungen verfügen über eine zugelassene Therapie. 1AI joins the quest to find new treatments for rare diseases – Horizon Magazine Das EU-finanzierte Forschungsprojekt DREAMS setzt hier an: Mit 8 Millionen Euro Horizon-Europe-Förderung kombiniert ein internationales Konsortium KI-basierte Wirkstoffanalyse und induzierte pluripotente Stammzellen (iPSCs), um gemeinsame therapeutische Ansätze für fünf seltene neuromuskuläre Erkrankungen zu finden. 1AI joins the quest to find new treatments for rare diseases – Horizon Magazine 2DREAMS – Accelerating therapies for rare neuromuscular disorders (UCL)
Methodik: Drug Repurposing statt Neuentwicklung
Statt neue Wirkstoffe von Grund auf zu entwickeln, screent das Team eine Bibliothek von 2.700 bereits durch EMA und FDA zugelassenen Medikamenten an patientenabgeleiteten Muskelzellen. 1AI joins the quest to find new treatments for rare diseases – Horizon Magazine Die belgische KI-Firma Kantify analysiert mit ihrer Plattform Sapian Milliarden von Molekül- und Proteindaten, um vielversprechende Kandidaten vorzuselektieren. 1AI joins the quest to find new treatments for rare diseases – Horizon Magazine
Die Forscher setzen darauf, dass die fünf untersuchten Erkrankungen - darunter Duchenne-Muskeldystrophie - trotz unterschiedlicher genetischer Ursachen gemeinsame zelluläre Mechanismen teilen. Sogenannte Basket-Studien könnten künftig erlauben, einen Wirkstoff gleichzeitig an Patienten mehrerer seltener Erkrankungen zu testen. 1AI joins the quest to find new treatments for rare diseases – Horizon Magazine
Das Projekt läuft bis Ende 2028. 1AI joins the quest to find new treatments for rare diseases – Horizon Magazine Ob die identifizierten Kandidaten den Sprung in klinische Studien schaffen, bleibt offen.
